ΣΟΚ! Εγκρίνουν σε χρόνο ντετέ φάρμακα για τον καρκίνο με αμφίβολη αποτελεσματικότητα
Μελέτη επέστησε την προσοχή στην αποτελεσματικότητα των αντικαρκινικών φαρμάκων που λαμβάνουν ταχεία έγκριση από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), αποκαλύπτοντας σημαντικές αβεβαιότητες όσον αφορά τα μακροπρόθεσμα οφέλη τους. Η μελέτη που καλύπτει την περίοδο 2013-2017, διαπίστωσε ότι σχεδόν το 40% των καρκινικών θεραπειών που έλαβαν επιταχυνόμενη έγκριση απέτυχαν να αποδείξουν κλινικό όφελος σε μεταγενέστερες δοκιμές που διεξήχθησαν σε διάστημα πέντε ετών.
Το πρόγραμμα επιταχυνόμενων εγκρίσεων του FDA, το οποίο θεσπίστηκε αρχικά ως απάντηση στην επιδημία του HIV/AIDS, εισήχθη το 1992 για να επιταχύνει τη διαθεσιμότητα φαρμάκων για σοβαρές παθήσεις με ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες. Με την πάροδο του χρόνου, αυτή η οδός έχει γίνει κοινή για τις θεραπείες του καρκίνου, με το ένα τρίτο όλων των εγκρίσεων ογκολογικών φαρμάκων και πάνω από το 80% των επιταχυνόμενων εγκρίσεων να κατανέμονται σε θεραπείες για τον καρκίνο.
Ωστόσο, έχουν προκύψει ανησυχίες σχετικά με την εξάρτηση από υποκατάστατους δείκτες για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας ενός φαρμάκου, συχνά χωρίς να μετράται άμεσα το κλινικό όφελος. Ενώ στις δοκιμές χρησιμοποιούνται υποκατάστατοι δείκτες, όπως η επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου, το τελικό κλινικό καταληκτικό σημείο θα πρέπει να είναι η παράταση της συνολικής επιβίωσης των καρκινοπαθών.
Μια εμπεριστατωμένη ανάλυση που διεξήχθη από κλινικούς ερευνητές του Brigham and Women’s Hospital εξέτασε τις επιταχυνόμενες εγκρίσεις του FDA για φάρμακα κατά του καρκίνου μεταξύ 2013 και 2023. Από τις 129 ενδείξεις που εγκρίθηκαν κατά τη διάρκεια αυτής της περιόδου, περίπου το 41% των φαρμάκων απέτυχαν να βελτιώσουν την επιβίωση ή την ποιότητα ζωής των ασθενών όπως προβλεπόταν.
Η μελέτη ανέδειξε επίσης καθυστερήσεις στην επιβεβαίωση της αποτελεσματικότητας των ταχέως εγκεκριμένων φαρμάκων, με σημαντικές διαφορές που παρατηρήθηκαν με την πάροδο των ετών. Αν και τα αναποτελεσματικά φάρμακα αποσύρονται από τη διαδικασία έγκρισης πιο γρήγορα, ο χρόνος που απαιτείται για την απόδειξη της αποτελεσματικότητας σε μελέτες μετά την έγκριση έχει αυξηθεί, παρατείνοντας την αβεβαιότητα τόσο για τους ασθενείς όσο και για τους κλινικούς γιατρούς.
Παρά τις πρόσφατες νομοθετικές μεταρρυθμίσεις που αποσκοπούν στην ενίσχυση της διαφάνειας και της λογοδοσίας της διαδικασίας ταχείας έγκρισης, εξακολουθούν να υπάρχουν ανησυχίες σχετικά με την προσβασιμότητα των δεδομένων κλινικών δοκιμών και τους πιθανούς κινδύνους που συνδέονται με τις βιαστικές εγκρίσεις, ειδικά σε σημαντικά φάρμακα για περιπτώσεις όπως ο καρκίνος.
Υπό το πρίσμα αυτών των ευρημάτων, η μελέτη υπογραμμίζει τη σημασία της συνεχούς επαγρύπνησης και της κριτικής αξιολόγησης κατά την ανάπτυξη και έγκριση των θεραπειών για τον καρκίνο, τονίζοντας την ύψιστη σημασία της διασφάλισης απτών, μακροπρόθεσμων οφελών για τους ασθενείς.